据悉，Biogen Idec公司（Biogen Idec，NASDAQ: BIIB）4月11日宣布，其DEFINE试验获得重大积极成果。DEFINE是BG-12两项关键的III期临床试验中的首项试验，旨在评价试验性口服化合物BG-12（富马酸二甲酯）单药治疗复发缓解型多发性硬化（RRMS）患者的疗效。
结果显示，BG-12 240mg、每天2次或3次达到主要研究终点，即两年内RRMS患者的复发率在统计学上显著低于安慰剂组（p<0.0001）。两种剂量的BG-12也均达到所有次要研究终点，在统计学上显著降低了两年内的年复发率、新发或新扩大的T2高信号病灶数目、新发钆增强（Gd+）病灶数目和通过扩展的残疾严重程度分级（EDSS）评定的残疾进展率。
DEFINE是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照和剂量比较研究，旨在确定BG-12治疗RRMS患者的有效性和安全性。除达到主要研究终点和所有次要研究终点外，该试验的原始数据还显示，BG-12具有良好的安全性和耐受性。两个BG-12剂量治疗组的不良反应及严重不良反应总体发病率均与安慰剂组相近。BG-12的安全性则与公布的II期研究一致。对DEFINE研究的进一步分析正在进行中，预期将在以后的医学会议上公布详细数据。
Biogen Idec公司研发部执行副总裁Douglas Williams博士认为，DEFINE研究中观察到的显著临床效果表明， BG-12治疗多发性硬化症（MS）的开发迈出了重要的一步，BG-12有望为MS患者提供高安全性的高效口服治疗方案。
科研数据表明，BG-12的独特潜力在于，其阻止炎症细胞进入并作用于中枢神经系统（CNS），并可能通过激活Nrf-2通路来保护CNS细胞免受氧化应激和死亡。
BG-12于2008年进入美国食品药品管理局（FDA）的快速审批通道。除DEFINE研究外，另一项治疗RRMS的重要III期临床试验CONFIRM也在进行中。CONFIRM研究从MS临床复发率、MS的核磁共振成像（MRI）指标、残疾进展率和安全性方面，将BG-12和另一种活性参比药物醋酸格拉替雷（Glatiramer Acetate）与安慰剂对比进行评估。预计今年下半年会得到CONFIRM的结果。
来源：前沿医学资讯网
