香港中通社4月20日電 香港大學(港大)李嘉誠醫學院20日宣佈，他們首創利用人類尿液提取細胞轉化成肝臟細胞後，嵌入小鼠模型，成功為家族性高膽固醇血症患者測試藥物反應。
領導是次研究的港大李嘉誠醫學院內科學系講座教授謝鴻發指，家族性高膽固醇血症并非由飲食導致，而是由控制膽固醇代謝的基因發生突變而引起的先天性疾病，其中90%至95%的患者的低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平尤其高，這提高了患冠心病(香港致命疾病之一)的幾率。
為探索該病情治療方法的有效性，港大研究團隊2010年開始研究，從患者的尿液中提取細胞，將之轉化成誘導性多功能幹細胞，再分化成肝臟細胞後，注入小鼠體內，令小鼠的肝臟帶有15%的人類肝臟細胞。
謝鴻發表示，該嵌合小鼠模型能模擬患者體內情況，可測試他汀類藥物和PCSK9抑制劑對患者的反應和效果。結果證實，一種新型PCSK9抑制劑較他汀類藥物更有效，出現耐藥性的幾率也較低。
現時，香港已有首批病人試用該新藥物治療。64歲的梁女士是參與項目的患者之一，通過PCSK9抑制劑，她的壞膽固醇降指數低近六成，且暫無出現任何副作用。
謝鴻發表示，該模型日後可應用於一些新的家族性高膽固醇血症治療方法，以加快試藥速度；同時，他也希望可以將模型推廣到其他遺傳性肝臟疾病中，例如暫無藥可醫的威爾遜氏症等。
此外，由於小鼠壽命只有一年，在進行研究時只能觀察2至3個星期，謝鴻發的團隊已經開始研發兔子模型，因兔子壽命可長達10年，且其肝臟較大，便於觀察長遠效果，研究預計在兩年內完成。(完)
