【新闻随笔】
作者：郑山海（医务工作者）
近日，有记者采访了解，我国罕见病患者目前仍面临诸多困局，最为迫切的在以下两点：一是相关药品大多需要进口，不少患者无药可用；二是我国对罕见病患者的医疗保障非常有限，大量治疗用药入不了医保目录，很多患者无钱买药。
这个问题应该引起重视。长期以来，罕见病在我国存在感很弱，甚至连一个官方定义都没有。直到今年6月，新成立的国家卫生健康委员会才联合科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等部门联合发布文件，确认了国家版罕见病名录。
可以想见，随着罕见病名录确定，我国罕见病治疗应该迎来新的转机。但不管怎么改变，如果不能解决药品和资金问题，就谈不上对罕见病的治疗。
虽然罕见病治疗需要大量资金，但也意味巨大的商业价值。正如报道中所言，2017年全球罕见病药物市场总额达到703亿美元，对任何一家药厂而言，都是巨大的市场需求。
可是在这巨大的市场需求中，我国药厂能占据的份额却几乎可以忽略不计，这不能不说是巨大的遗憾，也是我国罕见病患者巨大的阴霾。其带来的现状就是，全球上市的罕见病治疗产品大概600多个，国内市场上能找到的不过200多个。
要解决这一问题，除减少审批环节、加快各类产品在我国上市速度外，如何加强我国自身研发能力、推出自己的罕见病治疗产品，恐怕也是不容忽视的环节。
我国目前也有很多技术领先的大型制药厂，完全可以根据当前罕见病市场需要，让医药主管部门牵头给予政策乃至科研资金支持，进行大型制药厂的联合研制工作。当这些企业的科研力量集中，能够共同行动来攻克某一两个罕见病的治疗产品后，就可打破外国企业对罕见病治疗的垄断地位。这样，我国在罕见病产品的采购中，也可以拥有更大话语权，提高对罕见病药品的议价能力，丰富产品来源的广泛性。
同时，在罕见病患者的资金保障上，也应逐步跳出依赖医保的惯性思维。一个国家的医保是基本医疗保障体系，其着力点应该是常见病、多发病和普通人群。对罕见病的保障，应作为一种特殊情况进行“特事特办”，并就此出台相应政策，比如设定专项基金、将它和科研相结合等，或将吃不起药的家庭列为贫困人口，按照扶贫政策提供资金保障。这样就能避免因罕见病动用太多医保资金，进而影响对我国普通人群的医疗保障力度。
应该说，自去年国务院出台一系列关注罕见病、支持罕见病药品研发政策以来，万里长征走出了第一步。接下来，需要我们跳出现有模式，寻求更加积极和广泛的探索努力。
《光明日报》（ 2018年10月11日 11版）
