晨报讯（南京晨报/爱南京记者 华琳月）一位被诊断为多发性骨髓瘤（MM）3年的患者，反复治疗反复发作，已经到了无药可用的阶段。偶然的机会在江苏省人民医院参加了CAR-T细胞免疫治疗法Ⅰ期临床试验，如今，他从生死的边缘找到了新生。4月16日，在南京召开的“产学研结合，CAR-T治疗多发性骨髓瘤临床研究进展”新闻发布会传来一则令人振奋的消息：经过一年多的临床试验，通过新型CAR-T技术，我国医学科学家在复发/难治多发性骨髓瘤治疗方面取得了显著疗效，而且优于世界同类产品。这一成果有望在2020年结束临床Ⅱ期试验后申请上市，让血液肿瘤患者获益。
来自美国加利福利亚的Craig Chase先生，是目前我国第一位采用CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤成功的外国患者，也是江苏省人民医院第6位成功采用此方法治疗的骨髓瘤患者。2014年7月一场意外后发现患上了骨髓瘤。他先后接受了化疗、自体干细胞移植等，但病情却不断恶化。2017年6月，Craig Chase通过网络查询到中国正在开展有关多发性骨髓瘤的细胞治疗试验时，专程到南京参加了CAR-T细胞免疫治疗法Ⅰ期临床试验，虽然治疗期间也出现了严重的不良反应，但最终获得了新生。
据介绍，MM是一种血液系统恶性肿瘤，常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染。据报道美国每年新增MM病例2万余例，中国随着老龄化进程，每年患者数量也在快速增长。虽然在过去的20年中，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了MM的预后，但整体预后较差，亟待寻找新的治疗方法。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）技术，是目前国际上新兴的细胞免疫疗法，目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，取得了令人鼓舞的疗效，然而CAR-T治疗MM的临床研究刚刚起步。由国家转化医学中心（上海）与南京传奇生物合作的CAR-T治疗，在上海交通大学医学院附属瑞金医院Ⅰ期临床试验接受治疗的17例患者中，总反应率为88.2%，总体生存率为63.5%，无进展生存率为53%；其中有两例患者出现了骨髓正常造血，免疫功能恢复正常，标志着MM治疗获得显著疗效。
瑞金医院血液科主任医师糜坚青介绍说，细胞免疫治疗被认为是具有革命意义的肿瘤疗法。“和其他免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。”糜坚青表示，CAR-T免疫疗法改变了原有的治疗模式，从病人自己身上采集T细胞，通过技术改造，给他们装上能攻击肿瘤抗原的“子弹头”，再将这些组装的活细胞扩增， 而后回输给病人。在国际上，美国去年将CAR-T疗法用于急性淋巴细胞白血病，已获美国上市。糜坚青称，瑞金医院血液科与传奇公司合作，CAR-T I期临床试验治疗MM也显示了令人振奋的疗效，目前正在进行II期临床试验。据国家转化医学中心主任陈赛娟院士介绍，CAR-T治疗多发性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心临床试验已经于2019年3月启动，预计2020年3月能够完成，如果能得到与Ⅰ期临床试验相同的效果，就可以向国家食品药品监督管理局申请上市。
